طفرة طبية في قطر.. علاج جيني بـ 3 ملايين دولار يغير حياة مصابي ضمور العضلات

سجل مستشفى سدرة للطب في قطر إنجازا طبيا لافتا عبر توفير علاج جيني متطور لمرض ضمور العضلات الدوشيني. حيث نجح الفريق الطبي في تقديم هذا الحل العلاجي المبتكر لطفل مصري في خطوة تعزز فرص الشفاء.

وكشفت المؤسسة عن وصول الطفل المصري علي الحبشي إلى الدوحة بعد رحلة بحث طويلة عن علاج. حيث خضع لتقييمات سريرية دقيقة قبل تلقي الجرعة الجينية في الاول من مارس الماضي تحت إشراف نخبة من الاطباء المتخصصين.

واضافت المؤسسة أن هذه الحالة تمثل نجاحا جديدا يضاف إلى سلسلة نجاحات المستشفى في التعامل مع الأمراض الوراثية النادرة. حيث يعد هذا العلاج بارقة أمل حقيقية للمرضى الذين عانوا لسنوات من محدودية الخيارات العلاجية التقليدية.

فهم طبيعة مرض ضمور العضلات الدوشيني

وبين رئيس قسم الوراثة والطب الجينومي توفيق بن عمران أن ضمور العضلات الدوشيني يصيب الذكور بمعدل حالة لكل 3500 مولود. موضحا أن المرض يؤثر بشكل مباشر على العضلات الحركية ويؤدي لتدهور تدريجي في القدرات البدنية.

وأكد أن الأعراض تبدأ بالظهور عند محاولة الطفل المشي. حيث تلاحظ الأسر صعوبات في الحركة أو السقوط المتكرر. مشددا على أهمية التشخيص المبكر رغم أن الولادة قد تبدو طبيعية في مراحلها الأولى ولا تظهر أي مؤشرات.

وأوضح أن تضخم عضلات الساق ليس دليلا على القوة بل هو استبدال للأنسجة العضلية بدهون. مبينا أن المرض يتطور ليؤثر على التنفس والقلب لاحقا. مما يجعل التدخل الطبي الجيني ضرورة ملحة لوقف هذا التدهور.

آليات العلاج الجيني الحديث

وكشفت الدراسات أن العلاج الجيني الجديد الذي يحمل اسم اليفيديس يعمل على إدخال جين ديستروفين الوظيفي إلى الخلايا. وأكد الفريق الطبي أن هذا الإجراء يساهم في إبطاء وتيرة المرض وتعزيز الوظائف العضلية بشكل ملحوظ.

واضاف بن عمران أن سدرة للطب يعد من المؤسسات الرائدة إقليميا في تطبيق هذا البروتوكول. مبينا أن المستشفى عالج حتى الآن 10 أطفال ويستعد لإضافة حالات جديدة لتعزيز فرص التعافي لهؤلاء المرضى في المنطقة.

وأكد أن الهدف الجوهري يكمن في إيقاف التدهور الصحي. موضحا أن العلاج الجيني يغير مسار المرض تماما مقارنة بالعلاجات التقليدية مثل الكورتيزون التي كانت تقتصر فقط على تخفيف الالتهابات وتأخير فقدان القدرة على المشي لفترة محدودة.

تكلفة العلاج ومستقبل الرعاية الصحية

واكد المدير الطبي إبراهيم الجناحي أن النتائج أظهرت تحسنا ملموسا في الحالات التي تلقت العلاج. موضحا أن تكلفة الجرعة الواحدة تصل إلى 3 ملايين دولار. وهي جرعة تعطى عبر الوريد لمرة واحدة فقط طوال العمر.

وبين أن المريض يخضع بعد الجرعة لمتابعة دقيقة وجلسات علاج طبيعي مكثفة. مشيرا إلى أن هذا العلاج متاح في عدد محدود من الدول حول العالم. مما يجعل قطر وجهة إقليمية بارزة للرعاية الطبية المتقدمة.

وأضاف أن المستشفى يوفر دعما شاملا للمرضى من خلال المكتب الدولي. موضحا أن التكاليف يتم تغطيتها للمواطنين. بينما تساهم الجهات الخيرية والمبادرات الإنسانية في دعم الحالات الأخرى لضمان وصول العلاج لمستحقيه من المقيمين والوافدين.